Yeni Nesil CRISPR Teknikleriyle İki Önemli Gen Tedavisi Denemesi

Keith Chambers/Science Photo Library

Yaygın olarak kullanılmaya başladığından beri biyoteknolojide çığır açan CRISPR adlı gen değiştirme yöntemi, son zamanlarda türünün ilk örneği niteliğindeki bazı tıbbi tedavi uygulamalarıyla adından söz ettiriyor. Mucidi bilim insanlarına 2020’de Nobel Kimya Ödülü’nü kazandıran bu güçlü yöntem bilim dünyasına tanıtıldığı 2012’den bu yana geliştirilmeye devam etti. Daha etkili ve daha hassas yeni versiyonları oluşturuldu ve bu sayede de tıbbi uygulamalarda kullanılmaya başlandı. CRISPR’ye dayalı gen değiştirme yöntemlerinin çeşitli hastalıkların tedavisinde kullanıldığı çok sayıda klinik deneme yapılıyor. Hatta klinik onay alan CRISPR temelli iki tedavi bile var. 2025 yılının mayıs ayında duyurulan iki klinik deneme de CRISPR’ye dayalı yöntemlerle ilgili birer “ilk” niteliğindeydi.

Daha önceki gen değiştirme yöntemlerine göre daha kolay uyarlanabilirliği ve kullanılabilirliği, canlı sistemlerde uygulanmasının çok daha kolay oluşu, çok daha düşük maliyetler gerektirmesi ve genel olarak daha etkili bir sistem olması sayesinde CRISPR, ilk kez ortaya konmasının ardından kısa sürede biyoteknoloji ve tıp araştırmalarında yaygın olarak kullanılmaya başladı.

Orijinal versiyon olan CRISPR-Cas9 sisteminin, hedef dışı gen değişiklikleri oluşturma ve alıcı organizmada bağışıklık tepkisi tetikleme riskleri ile hedefe gönderme konusundaki zorluklar gibi bazı eksiklikleri vardı. Zaman içinde geliştirilen yeni versiyonlarda ise özellikle hedef dışı değişiklikler oluşturma riskinin büyük ölçüde bertaraf edilmesinin yanı sıra genlerde çok daha çeşitli değişiklikler yapılması mümkün hâle geldi.

Canlıların genetik materyalinde yani genomunda istenen değişikliklerin hassas biçimde yapılabilmesi, moleküler biyolojideki en önemli ilerlemelerden biri olarak kabul ediliyor. Bu becerinin temel biyolojik süreçlerin aydınlatılmasından tıpta, tarımda ve biyoteknolojide önemli gelişmeler sağlanmasına kadar çok çeşitli uygulama alanları var. Nitekim 2023 yılında CRISPR temelli ilk tıbbi tedavinin onay alması, CRISPR gen değiştirme yönteminde yeni bir dönemin başlangıcı oldu. Bugün CRISPR’ye dayalı yöntemlerle genetik hastalıklar, enfeksiyon hastalıkları ve kanser türleri gibi çeşitli hastalıklara yönelik çok sayıda araştırma ve klinik deneme yapılıyor. Bu çalışmalarda zaman zaman önemli birer aşama sayılan başarılar kaydediliyor. Bu türden iki başarının haberi de geçtiğimiz mayıs ayında geldi. ABD’de yapılan iki çalışmanın birinde CRISPR temelli kişiselleştirilmiş bir tedavinin ilk klinik uygulaması bir bebek üzerinde yapılırken diğer çalışmada CRISPR temelli tekniklerin en gelişmiş versiyonlarından biri olan birincil düzenleme ilk kez bir hasta üzerinde uygulandı.