Türünün ilk örneği niteliğindeki tedavide, bağışıklığı güçlendiren genler akciğer hücrelerine bir virüs aracılığıyla aktarılıyor. Aktarılan genler hücrelerin tümörlerle daha iyi savaşmasını sağlıyor. Tedavinin bir diğer yenilikçi özelliği ise ağızdan ya da enjeksiyon yoluyla değil de soluma yoluyla alınması. Bu yöntemin avantajı tedavinin doğrudan akciğerlere ulaştırılabilmesi. Nitekim akciğer kanserinin dünya genelinde kanser kaynaklı ölümlerde ilk sırada olmasının nedenlerinden biri, ağız ya da damar yoluyla uygulanan ilaçların ya da terapötik (tedavi edici) ajanların tümör hücrelerine ulaştırılmasındaki zorluklar.
Tedavide zararsız hâle getirilmiş bir herpes virüsü, interlökin-2 ve interlökin-12 proteinlerini kodlayan genleri akciğer hücrelerine taşıyor. Bu proteinler normalde vücutta üretilerek tümör büyümesini baskılıyor ancak tümörler bazen geliştirdikleri mekanizmalar yoluyla bunların etkisini zayıflatabiliyor. Geliştirilen gen tedavisi bu proteinlerin üretimini artırmayı hedefliyor. Klinik denemede ileri evre 11 hastanın üçünde tümörler küçülürken beşinde tümörlerin büyümesi durdu. Bazı hastalarda titreme ya da kusma gibi yan etkiler görülse de ciddi bir güvenlik sorunu saptanmadı. Yöntemin dezavantajı ise sadece akciğerle sınırlı kalmış ve başka organlara yayılmamış tümörlerde etkili olması. Bu nedenle araştırmacılar şimdi geliştirdikleri yeni tedavi yaklaşımı ile immünoterapi ve kemoterapi yöntemlerinin bir arada kullanıldığı daha geniş katılımlı bir klinik deneme yürütüyor.
Tedaviyi geliştiren şirket daha önce de ilk kez cilde sürülerek uygulanan bir gen tedavisi için onay almıştı. Nadir görülen çekinik distrofik epidermolizis bülloza adlı cilt hastalığına yönelik geliştirilen tedavide de zararsız hâle getirilmiş herpes virüsü kullanılmıştı. Bu çalışmada kolajen üretiminden sorumlu genler deri hücrelerine aktarılarak cilt dokusunun onarılması amaçlandı. Şirket ayrıca halihazırda kistik fibrozis ve alfa-1 antitripsin eksikliği adlı akciğer hastalığına yönelik gen tedavileri üzerine de çalışıyor.
Kaynak
